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德发现治疗肌无力症药物

来源:洛阳神经内科网 发布时间:2011/12/5 16:11:15 字体大小:[大][中][小]
摘要:德国科学家克劳斯·那佛最近发现了一种对付恶性肌无力症CMT的药物Onapristone(一种抗黄体酮素)。在小鼠身上的试验证明,这种药物能够有效抑制肌无力症的恶化

  德国科学家克劳斯·那佛最近发现了一种对付恶性肌无力症CMT的药物Onapristone(一种抗黄体酮素)。在小鼠身上的试验证明,这种药物能够有效抑制肌无力症的恶化。
  
  那佛对肌无力症的研究成果发表在最近一期英国《自然医学》杂志上。肌无力症发病率在1/5000,全球发病范围很广,仅美国就有大约12.5万名患者,患者往往下肢和手臂出现肌肉萎缩和瘫痪,重症肌无力患者必须依靠轮椅才能行动。但人们对其认知度并不是很高。
  
  报道说,人类肌无力症病因在于其第17号染色体上的脊髓外围蛋白物质PMP22出现重复。那佛对试验小鼠进行基因改造,使其出现相同的基因变异。试验发现,这种基因变异会使小鼠体内过量产生一种酶,而这种酶会引起肌肉萎缩,在使用了抗黄体酮素这一药物后,小鼠体内过量产生这种酶的过程受到抑制。由此,那佛推断这种药物能够有效控制人类肌无力症的恶化。
  
  那佛认为,还需要在小鼠身上进行大量的基础试验后才能开展人体试验,搞清楚Onapristone是否为最理想的药物以及用药剂量。如果试验进展顺利,这一药物在2~3年时间里即可用来治疗人类的肌无力症。

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